От побочного действия самого дорого лекарства в мире от СМА (спинальная мышечная атрофия) «Золгенсма» умер ребёнок из России. Ещё один летальный случай зарегистрирован в Казахстане.
Об этом сообщает компания разработчик лекарства Novartis — транснациональная фармацевтическая корпорация, вторая по величине в мире фармацевтическая компания, второй по размерам рыночной доли в Европе производитель фармацевтических препаратов.
По заверению компании, причиной обоих смертей стала острая печеночная недостаточность (патологический синдром, в основе которого лежит острое поражение гепатоцитов с последующим наруше-нием их основных функций (белковосинтетической, дезинтоксикационной, продуцирования факторов свертывания крови, регуляции КЩС и т.д.). Смерть наступила после 5–6 недель введения препарата методом инфузии и примерно через 1–10 дней после начала постепенного снижения дозы кортикостероидов (противовоспалительные средства — прим. ред.), говорится в заявлении.
СМА — это аутосомно-рецессивное нервно-мышечное заболевание, характеризующееся прогрессирующими симптомами вялого паралича и мышечной атрофии. СМА одно из самых распространенных редких (орфанных) заболеваний. Распространенность СМА составляет 1 на 6–10 тыс. новорожденных. Согласно официальным данным, в России сегодня 890 детей со СМА. С 2016 года пациентов подсчитывает фонд «Семьи СМА».
Препарат «Золгенсма» от СМА зарегистрирован Минздравом России в конце 2021 года. Закупается препарат индивидуально каждому пациенту по решению врачебной комиссии. Также есть и другие препараты, например «Спинраза». Стоит отметить, что препараты от заболевания очень дорогостоящие. К примеру, лечение инфузией «Спинраза» в первый год обойдется в $750 тыс. В течение последующей жизни пациента необходимо ежегодное лечение стоимостью около $375 тыс.
Есть и третий препарат — «Рисдиплам». К слову, для лечения взрослых пациентов используются только последние два лекарства. Финансирование их лечения возложено на регионы, но некоторым больным приходится судиться за право на лекарства. Были прецеденты, когда пациентам отказывали в получении лекарства.
Так, в 2021 году Тверской районный суд Москвы отказал в получении препарата 33-летнему доценту кафедры истории театра и кино, специалисту по истории музыкального театра, преподавателю историко-филологического факультета РГГУ Петру Воротынцеву, а в январе 2020 года в Красноярске погиб ребенок не с самой тяжелой формой СМА. Полгода его родители боролись за получение препарата, но одержать победу не удалось.
